从基因突变到临床表现的出现,这期间涉及许多过程,每一过程都可能成为遗传病治疗的着眼点。遗传病治疗包括

A、针对突变基因的体细胞基因的修饰与改善
B、针对突变基因转录的基因表达调控
C、蛋白质功能的改善
D、在代谢水平上对代谢底物或产物的控制
E、临床水平的内、外科治疗以及心理治疗等